Takeda betont bei internationaler wissenschaftlicher Sitzung die Fortschritte zu lysosomalen Speichererkrankungen

- 12 Präsentationen zu drei lysosomalen Speichererkrankungen, die
Takedas Engagement für Patienten mit seltenen Krankheiten hervorheben

Osaka, Japan (ots/PRNewswire) - Takeda Pharmaceutical Company
Limited (TSE:4502/NYSE:TAK (https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=23646
89-1&h=1585860007&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%
3Den%26o%3D2364689-1%26h%3D1920452667%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fwww.t
akeda.com%252Finvestors%252F%26a%3DTSE%253A4502%252FNYSE%253ATAK&a=TS
E%3A4502%2FNYSE%3ATAK)) ("Takeda") kündigte heute 12 Präsentationen,
einschließlich 11 Postern und eines mündlichen Vortrags, für das 15.
jährliche WORLDSymposium(TM) 2019 an, das vom 4. bis 8. Februar in
Orlando, Florida, stattfindet. Die Präsentationen sowie andere
Aktivitäten des Unternehmens werden sich auf die Forschungs- und
Entwicklungsarbeit zu lysosomalen Speichererkrankungen (Lysosomal
Storage Disorders, LSDs) konzentrieren, wie z. B. Morbus Hunter (auch
als Mukopolysaccharidose Typ II bzw. MPS II bekannt), Typ-1
Gaucher-Krankheit, Morbus Fabry und metachromatische Leukodystrophie
(MLD).

Das Unternehmen wird ebenfalls ein Satelliten-Symposium zur Rolle
von Biomarkern und dem klinischen Management lysosomaler Erkrankungen
sowie einen Stand (Stand-Nr. 105) in der Ausstellungshalle vom
WORLDSymposium finanzieren.

"Wir freuen uns, dieses Jahr zeigen zu können, inwiefern Takeda
sich für die Gemeinschaft der von lysosomalen Speichererkrankungen
Betroffenen einsetzt und entsprechende Behandlungen in Gebieten mit
hohem ungedeckten medizinischen Bedarf voranbringt", so Hartmann
Wellhoefer, M.D., Vizepräsident, Medical Affairs, Rare Disease and
Internal Medicine, Global R&D bei Takeda. "Außerdem blicken wir der
weiteren jährlichen Teilnahme an diesem einzigartigen Kongress mit
Freude entgegen. Hier wird uns die Gelegenheit geboten, den Kontakt
mit weltweit führenden LSD-Experten und Patientenorganisationen zu
pflegen, denen allen die Unterstützung von an seltenen Krankheiten
leidenden Patienten ein ebenso großes Anliegen ist wie uns."

Der Schwerpunkt des anstehenden jährlichen WORLDSymposium liegt
auf der neuesten und klinischen Forschung zu LSDs - etwa 50
Krankheiten, die durch spezifische Enzymmängel bedingt sind und
langfristig schwerwiegende Behinderung und Krankheitsbelastung
bedeuten.1

Takeda wird sich am Treffen durch folgende Präsentationen
beteiligen, die ausschließlich für die wissenschaftliche Diskussion
gedacht sind:

- Intrathecally administered Recombinant Human Arylsulfatase A in
Patients with Late-Infantile Metachromatic Leukodystrophy: Phase 2b
Clinical Trial Design Mündlicher Vortrag, Mittwoch, 6. Februar 2019
um 15.45 Uhr ET, Regency Ballroom U
- Clinical Characteristics of Patients with Neuronopathic and
Non-Neuronopathic Mucopolysaccharidosis Type II: Data from the
Hunter Outcome Survey (HOS) Poster Nr. 210, Dienstag, 5. Februar
2019 von 16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R
- Gaucher Disease (GD)-specific Patient-Reported Outcome (PRO)
Measures for Clinical Monitoring and for Clinical Trials Poster Nr.
101, Dienstag, 5. Februar 2019 von 16.30-18.30 ET, Regency Ballroom
R
- Long-Term Analysis of Velaglucerase Alfa-Treated Patients with
Gaucher Disease who entered the Gaucher Outcome Survey Real-Life
Registry (GOS) Poster Nr. 209, Dienstag, 5. Februar 2019 von
16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R
- Characteristics of Patients with Mucopolysaccharidosis Type II who
have received a Bone Marrow Transplant: Data from the Hunter
Outcome Survey (HOS) Poster Nr. 246, Mittwoch, 6. Februar 2019 von
16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R
- Evaluation of the Long-Term Treatment Effects of Idursulfase using
Statistical Modelling: Data from the Hunter Outcome Survey (HOS)
Poster Nr. 245, Mittwoch, 6. Februar 2019 von 16.30-18.30 ET,
Regency Ballroom R
- Neurodevelopmental Status and Adaptive Behaviour of Pediatric
Patients with Hunter Syndrome: A Longitudinal Observational Study
Poster Nr. 244, Mittwoch, 6. Februar 2019 von 16.30-18.30 ET,
Regency Ballroom R
- Analysis of Cognitive Ability and Adaptive Behaviour Assessment
Tools used in an Observational Study of Patients with Hunter
Syndrome Poster Nr. 387, Mittwoch, 6. Februar 2019 von 16.30-18.30
ET, Regency Ballroom R
- Study to Determine Predictive Potential of an Algorithm for earlier
Diagnosis of Gaucher Disease: Retrospective Biobank Study utilizing
Real-World Data available in Finland Poster Nr. 316, Mittwoch, 6.
Februar 2019 von 16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R
- A Charitable Access Program for Underserved Lysosomal Disease
Patients Worldwide Poster Nr. LB-34, Mittwoch, 6. Februar 2019 von
16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R
- Renoprotective Effect of Agalsidase Alfa: 12-year Follow-up of Male
Fabry Patients Poster Nr. LB-53, Mittwoch, 6. Februar 2019 von
16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R
- Classification of Genetic Variants in Patients with Fabry Disease
enrolled in the Fabry Outcome Survey (FOS) Poster Nr. LB-20,
Mittwoch, 6. Februar 2019 von 16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R

Zusätzlich wird das Unternehmen ein Lunch-Symposium sponsern, das
ebenfalls ausschließlich zur wissenschaftlichen Diskussion während
des Treffens gedacht ist:

- Biomarkers: Ready for Prime Time in the Clinical Management of
Lysosomal Diseases?Dienstag, 5. Februar 2019, 11.45-12.45 Uhr ET,
Windermere Ballroom WX

Morbus Fabry

Morbus Fabry ist eine lysosomale Erkrankung, an der Männer sowie
Frauen leiden können. Der Körper ist nicht länger in der Lage, einen
spezifischen Fettstoff (Globotriaosylceramide bzw. Gb3) abzubauen,
der sich im Körper aufgrund von Mangel eines bestimmten Enzyms
(alpha-Galactosidase A) ansammelt.[2] Von Morbus Fabry ist
schätzungsweise 1 von 117.000 Lebendgeburten betroffen.[3]

Morbus Hunter

Morbus Hunter ist eine stark behindernde, seltene lysosomale
Speichererkrankung, die durch einen Mangel an Iduronat-2-sulfatase
verursacht wird - ein Enzym, das benötigt wird, um im Körper
Substanzen namens Glykosaminoglykane (GAGs) abzubauen.[4] Ohne dieses
Enzym können sich GAGs ansammeln, was zu einer Reihe
krankheitsbedingter Anzeichen und Symptome führt.4, [5] Etwa zwei von
drei Patienten mit Morbus Hunter leiden zusätzlich an
fortschreitendem Verlust der kognitiven Fertigkeiten.[6] Von Morbus
Hunter ist 1 von 162.000 Lebendgeburten betroffen. Die Krankheit
tritt fast ausschließlich bei Männern auf.3

Typ-1 Gaucher-Krankheit

Typ-1 Gaucher-Krankheit ist eine seltene den Stoffwechsel
betreffende Erbkrankheit und die häufigste lysosomale Erkrankung. In
der Allgemeinbevölkerung ist etwa 1 von 100.000 Menschen betroffen
und in der jüdisch-aschkenasischen Gemeinschaft etwa 1 von 855
Menschen.[7] Patienten mit Typ-1 Gaucher-Krankheit können an
verschiedenen Symptomen unterschiedlichen Schweregrads leiden,
wodurch sich Typ-1 Gaucher-Krankheit nur schwierig diagnostizieren
lässt.[8]

Metachromatische Leukodystrophie

Metachromatische Leukodystrophie (MLD) ist eine seltene
Erbkrankheit, die das zentrale Nervensystem (ZNS) betrifft. MLD ist
eine tödliche, fortschreitende demyelinisierende Erkrankung, die
durch einen Mangel an Arylsulfatase-A (ARSA) verursacht wird, was zu
einer toxischen Ansammlung von Sulfatiden im ZNS und/oder PNS
führt.[9]

Informationen zu Takeda Pharmaceutical Company Limited

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK (https://
c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=2364689-1&h=1585860007&u=https%3A%2F%2Fc2
12.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D2364689-1%26h%3D192045266
7%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fwww.takeda.com%252Finvestors%252F%26a%3DT
SE%253A4502%252FNYSE%253ATAK&a=TSE%3A4502%2FNYSE%3ATAK)) ist ein
globales, wertorientiertes F&E-zentriertes führendes
Pharmaunternehmen mit Hauptsitz in Japan, das sich dafür einsetzt,
Patienten durch die Umwandlung von Wissenschaft in äußerst innovative
Medikamente zu einer besseren Gesundheit und aussichtsreicheren
Zukunft zu verhelfen. Takedas F&E-Schwerpunkte liegen auf vier
Therapiegebieten: Onkologie, Gastroenterologie, Neurowissenschaft und
seltene Krankheiten. Ebenfalls tätigt das Unternehmen gezielte
Investitionen in aus Plasma gewonnene Therapien und Impfstoffe. Der
Unternehmensschwerpunkt liegt auf der Entwicklung stark innovativer,
Arzneimittel, die das Leben von Patienten verändern, indem nicht nur
Behandlungsgrenzen überwunden werden, sondern auch unser verbesserter
kollaborativer F&E-Motor und unsere Kompetenzen ausgeschöpft werden,
um eine robuste modalitätsreiche Pipeline zu schaffen. Unsere
Mitarbeiter engagieren sich für die Verbesserung der Lebensqualität
von Patienten, indem sie mit unseren Partnern aus dem
Gesundheitswesen in über 80 Ländern und Regionen zusammenarbeiten.

Bitte besuchen sie für weitere Informationen
http://www.takeda.com.

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gebracht wurden. Weitere Informationen zu diesen oder anderen
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auf Formular 20-F, das bei der amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde
SEC eingereicht wurde und auf Takedas Webseite unter
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www.sec.gov verfügbar ist. Takeda und seine Geschäftsleitung geben
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aktualisieren. Vergangene Leistungen sind kein Indikator für
zukünftige Ergebnisse. Die in dieser Pressemitteilung enthaltenen
Ergebnisse von Takeda sind für die zukünftigen Ergebnisse von Takeda
nicht aussagekräftig bzw. stellen keine Schätzung, Prognose oder
Vorhersage dieser dar.

Auch wenn Takeda, die Bekanntgabe einer Gewinnprognose plant, was
eine voraussichtliche finanzielle Auswirkung auf die
Shire-Akquisition umschließt, sobald eine angemessene finanzielle
Schätzung vorliegt, werden die Berücksichtigung der Anlagenbewertung
sowie die Kaufpreisallokation, Plan und Art der Amortisation und
Abschreibung für die Bilanzierung des Unternehmenszusammenschlusses
mehr Zeit erfordern. Darüber hinaus erweist sich eine Schätzung der
Auswirkungen auf Gewinn und Verlust seit Abschluss der Übernahme zum
Ende des konsolidierten Abrechnungszeitraums als schwierig, was auch
für eine ausreichend genaue Schätzung der mit der Übernahme
verbundenen Kosten zu diesem Zeitpunkt gilt. In Anbetracht der mit
der Übernahme einhergehenden erheblichen Auswirkung auf die
Geschäftsresultate sieht Takeda zu diesem Zeitpunkt von einer
vorläufigen oder teilweisen neuen konsolidierten Prognose ab. Wir
möchten nach Abschluss der Übernahme von Shire eine konsolidierte
Geschäftsprognose für das Geschäftsjahr veröffentlichen, sobald eine
ganzheitliche und angemessene Gewinnprognose festgehalten werden
kann.

1 Fuller M, Meike PJ, Hopwood JJ. Epidemiology of Lysosomal Storage
Diseases: an Overview. In: Mehta A, Beck M, Sunder-Plassmann G,
Herausgeber. Fabry Disease: Perspectives from 5 Years of FOS. Oxford:
Oxford PharmaGenesis; 2006. Kapitel 2.
2 Fabry Disease. National Organization for Rare Disorders. Zugriff:
Januar 2018. Verfügbar auf:
https://rarediseases.org/rare-diseases/fabry-disease/.
3 Meikle PJ et al. Prevalence of Lysosomal Storage Disorders. JAMA.
1999. 281(3):249-54.
4 Wraith JE et al. Mucopolysaccharidosis Type II (Hunter syndrome): a
Clinical Review and Recommendations for Treatment in the Era of
Enzyme Replacement Therapy. Eur J Pediatr. 2008. 167(3):267-77.
5 Martin R. Recognition and Diagnosis of Mucopolysaccharidosis II
(Hunter Syndrome). PEDIATRICS. Volume 121, Number 2, Februar 2008.
6 Young I. A Clinical and Genetic Study of Hunter's Syndrome. 2
Differences between the Mild and Severe Forms. Journal of Medical
Genetics, 1982, 19, 408-411.
7 Guggenbuhl P, Grosbois B, Chalès G. Gaucher Disease. Joint Bone
Spine. 2008; 75(2):116-124.
8 Grabowski GA. Phenotype, Diagnosis, and Treatment of Gaucher's
Disease. Lancet. 2008; 372:1263-71.
9 Rosenberg JB, Kaminsky SM, Aubourg P, Crystal RG, Sondhi D. Gene
Therapy for Metachromatic Leukodystrophy. J Neuroscience Res.
2016;94(11);1169-79.

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