Jazz Pharmaceuticals und Gentium kündigen die europäische Markteinführung der ersten zugelassenen lebensrettenden Behandlung bei schwerer Lebervenenverschlusskrankheit an

-- Markteinführung vonDefitelio®(?) (Defibrotid) während des 40.
Jahrestreffens der European Society for Blood and Marrow
Transplantation (EBMT) 2014 angekündigt

Dublin Und Villa Guardia, Italien (ots/PRNewswire) - Jazz
Pharmaceuticals plc und Gentium S.p.A., ein Unternehmen von Jazz
Pharmaceuticals, kündigten heute den Start der europäischen
Markteinführung von Defitelio®(?) (Defibrotid) an, das erste
lizenzierte Produkt für die Behandlung einer schweren venösen
okklusiven Leberkrankheit (schwere VOD oder sVOD) bei Patienten ab
einem Alter von einem Monat, die eine hämatopoetische
Stammzelltransplantation erhalten (HSZT).((1)) Die Unternehmen haben
Defitelio in Deutschland und Österreich eingeführt und planen im
Verlauf von 2014 und 2015 die kontinuierliche Markteinführung in 27
weiteren europäischen Ländern.

Die schwere VOD, eine der schwerwiegenden, frühen Komplikationen
bei einer Stammzelltransplantation, ist mit Multiorganversagen
verbunden und endet bei über 80 % der Patienten tödlich.((2,3))
Stammzelltransplantationen werden mit Heilabsicht bei Patienten mit
bösartigen Blutkrankheiten, bestimmten soliden Tumoren und einigen
nicht bösartigen Erkrankungen wie schweren Hämoglobinopathien
durchgeführt.((4,5))

"Die kommerzielle Verfügbarkeit von Defitelio als erstes
lizenziertes Medikament zur Behandlung der sVOD in Europa ist für
Patienten mit dieser lebensbedrohlichen Erkrankung ein wichtiger
Schritt nach vorne", sagt Burce C. Cozadd, Vorsitzender und
Geschäftsführer bei Jazz Pharmaceuticals plc. "Des Weiteren ist diese
europäische Markteinführung ein bedeutender Meilenstein für das
gemeinsame Team von Jazz Pharmaceuticals und Gentium, nachdem Gentium
von Jazz Pharmaceuticals Anfang dieses Jahres übernommen wurde. Sie
bestärkt auch unser Engagement, in den Bereichen der Hämatologie und
Onkologie wichtige Behandlungen für Patienten mit Erkrankungen zu
entwickeln, für die ein hoher medizinischer Bedarf besteht.

"Die schwere VOD ist eine komplexe und nicht vorhersagbare
Krankheit, deren Auswirkungen auf Patienten, Ärzte und Mittel
substanziell sind. Ein frühes und effektives Eingreifen ist für die
Rettung von Leben und die Einschränkung der potenziell wesentlichen
Belastung durch diese Krankheit entscheidend. Ärzte haben die
Markteinführung von Defitelio in Europa schon sehnlich erwartet,"
sagte Professor Mohamad Mohty, designierter Präsident der EBMT und
Professor der Hämatologie am Saint-Antoine Hospital und der
Universität Pierre & Marie Curie, Paris.

Die Wirksamkeit von Defitelio zur Behandlung von sVOD bei
HSZT-Patienten wird durch Daten aus einer zulassungsrelevanten,
multizentrischen Phase-III-Studie gestützt, in der Defitelio zur
Behandlung von sVOD im Vergleich mit einer historischen
Kontrollgruppe von Patienten bewertet wurde, die eine unterstützende
Standardbehandlung erhalten hatten.((1 ) )In dieser Studie zeigte
sich, dass Defitelio die Überlebensrate für Patienten mit sVOD
infolge einer Stammzelltransplantation wesentlich erhöht. Die
Ergebnisse bewiesen 100 Tage nach der Transplantation eine Erhöhung
der Überlebensrate von 52 % für Patienten, die mit Defitelio
behandelt wurden, im Vergleich zu Patienten in der historischen
Kontrollgruppe (38,2 % in der Defitelio-Gruppe gegenüber 25,0 % in
der historischen Kontrollgruppe; p=0,0341).((1) )100 Tage nach der
Transplantation erzielten in der klinischen Studie 23,5 % der mit
Defitelio behandelten Patienten ein vollständiges Ansprechen
gegenüber 9,4 % der Patienten in der historischen Kontrollgruppe
(p=0,013).((1))

Die Wirksamkeitsdaten dieser zulassungsrelevanten Studie werden
gestützt durch Daten aus einer Phase-II-Studie zur Dosisfindung sowie
Daten aus dem internationalen "Compassionate Use"-Programm und einer
Zwischenanalyse (Untergruppe von Patienten mit sVOD) einer laufenden,
offenen IND-Behandlungsstudie (Investigational New Drug), die in den
Vereinigten Staaten (USA) durchgeführt wird.((1)) Des Weiteren
unterstützten Daten eines unabhängigen Registers in den USA die
europäische Zulassung von Defitelio zur Verwendung bei Patienten mit
sVOD. ((1))

Die Behandlung mit Defitelio wurde im Allgemeinen in allen
Altersgruppen gut vertragen.((1,6)) In der zulassungsrelevanten
Phase-III-Studie war die Häufigkeit von Nebenwirkungen insgesamt in
der Defitelio-Behandlungsgruppe und in der Kontrollgruppe
ähnlich.((7)) Die am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen während
der Verwendung vor der Markteinführung waren Blutungen, niedriger
Blutdruck und Blutgerinnungsstörungen.((1)) Die vollständige Liste
aller mit Defitelio berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der
Fachinformation zu Defitelio.

(?) Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.

Informationen zu Defitelio®(?) (Defibrotid)
de.newsaktuell.mb.nitf.xml.Br@5adb3e83Im Oktober 2013 gewährte die
Europäische Kommission für Defitelio®(?) (Defibrotid) die Zulassung
unter außergewöhnlichen Umständen zur Behandlung der schweren venösen
okklusiven Leberkrankheit für Patienten mit hämatopoetischer
Stammzelltransplantation. Sie ist zur Verwendung bei Patienten ab
einem Alter von einem Monat angezeigt. Defitelio ist nicht angezeigt
bei Patienten mit Überempfindlichkeit gegenüber Defibrotid oder einem
seiner Bestandteile oder bei gleichzeitiger Anwendung einer
thrombolytischen Therapie.

Zusätzlich zum bestehenden zugelassenen Anwendungsgebiet in der
Europäischen Union (EU) hat Defibrotid das Potenzial, für die
Zulassung in Ländern außerhalb der EU und für andere Indikationen
entwickelt zu werden. Defibrotid wurde von der
Arzneimittelzulassungsbehörde der USA (FDA), der Europäischen
Arzneimittelagentur (EMA) und dem koreanischen Ministerium für
Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit (MFDS) als Arzneimittel für
seltene Leiden ("Orphan Drug") zur Behandlung und Prävention der VOD
ausgewiesen. Des Weiteren wurde es vom Gesundheitsministerium des
Australischen Commonwealth als Arzneimittel für seltene Leiden
("Orphan Drug") zur Behandlung der VOD sowie von der FDA als
Arzneimittel mit beschleunigtem Verfahren ("Fast Track") zur
Behandlung der sVOD ausgewiesen. Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc. hat
die Rechte zur Vermarktung von Defibrotid zur Behandlung und
Prävention der VOD in Nordamerika, Mittelamerika und Südamerika
vorbehaltlich des Erhalts der Marktzulassung in dem zutreffenden
Gebiet lizenziert.

Vor der Ausstellung eines Rezepts sollte die Fachinformation zu
Defitelio gelesen werden, insbesondere im Zusammenhang bei Verwendung
von Arzneimitteln, die das Risiko von Blutungen erhöhen; einer
gleichzeitigen systemischen Antikoagulanstherapie; Arzneimitteln, die
die Thrombozytenaggregation beeinflussen; bei Patienten mit oder in
Entwicklung einer signifikanten akuten Blutung, die eine
Bluttransfusion erfordert; sowie Patienten mit hämodynamischer
Instabilität.

Informationen zu VODde.newsaktuell.mb.nitf.xml.Br@6fe5390eDie
venöse okklusive Leberkrankheit (VOD) ist eine frühe Komplikation bei
Patienten, die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation
erhalten. In der schweren Form kann die VOD lebensbedrohlich sein und
steht in Verbindung mit Multiorganversagen. Sie endet bei über 80 %
der Patienten tödlich.((2,3) )Stammzelltransplantationen werden mit
Heilabsicht bei Patienten mit bösartigen Blutkrankheiten, bestimmten
soliden Tumoren und einigen nicht bösartigen Erkrankungen wie
schweren Hämoglobinopathien durchgeführt.((4,5)) In der EU hat die
VOD den Status einer seltenen Krankheit, die weniger als 5 von 10.000
Personen betrifft. Studien zeigten einen breiten Inzidenzbereich für
VOD. Generell zeigten Daten, dass ca. 14 % der Patienten, die eine
Stammzelltransplantation erhalten, eine VOD entwickeln.

Informationen zu Jazz Pharmaceuticals
plcde.newsaktuell.mb.nitf.xml.Br@3204ff86Jazz Pharmaceuticals plc
ist ein biopharmazeutisches Fachunternehmen, das sich
schwerpunktmäßig auf die Verbesserung des Lebens von Patienten
festgelegt hat. Mit diesem Ziel werden differenzierte Produkte für
bisher nicht behandelbare Erkrankungen identifiziert, entwickelt und
vermarktet. Das Unternehmen hat ein breit gefächertes Portfolio an
Produkten und/oder Produktkandidaten in den Bereichen Schlaf,
Hämatologie/Onkologie, Schmerzen und Psychiatrie. Produkte des
Unternehmens in diesen Bereichen, die in den USA vermarktet werden,
umfassen: Xyrem® (Natriumoxybat) Lösung zum Einnehmen, Erwinaze®
(Asparaginase Erwinia chrysanthemi), Prialt® (Ziconotid) intrathekale
Infusion, Versacloz(TM) (Clozapin) Suspension zum Einnehmen, FazaClo®
(Clozapin, USP) HD und FazaClo LD. Jazz Pharmaceuticals vermarktet
auch einige Produkte außerhalb der Vereinigten Staaten, darunter
Erwinase® und Defitelio®(?) (Defibrotid). Weitere Informationen
finden Sie unter www.jazzpharmaceuticals.com
[http://www.jazzpharmaceuticals.com/].

Informationen zu Gentium
S.p.A.de.newsaktuell.mb.nitf.xml.Br@6623d011Gentium S.p.A., eine
mittelbare Mehrheitsbeteiligungsgesellschaft von Jazz Pharmaceuticals
plc, hat Defitelio®(?) (Defibrotid) entwickelt und vermarktet
Defitelio in Europa. Der Geschäftssitz von Gentium ist in Villa
Guardia (Como), Italien. Weitere Informationen finden Sie unter
www.gentium.com [http://www.gentium.com/].

"Safe Harbor"-Erklärung gemäß dem Private Securities Litigation
Reform Act von 1995:de.newsaktuell.mb.nitf.xml.Br@3931407aDiese
Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen einschließlich,
aber nicht beschränkt auf Aussagen in Bezug auf das therapeutische
und kommerzielle Potenzial von Defitelio®(?) (Defibrotid), die
erwartete Markteinführung von Defitelio in weiteren europäischen
Ländern mit Zeitangaben, das Entwicklungspotenzial von Defibrotid für
die Zulassung in Ländern außerhalb der EU und für andere
Anwendungsgebiete sowie andere Aussagen, die keine historischen
Fakten darstellen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf
den aktuellen Erfahrungen von Jazz Pharmaceuticals und beinhalten
grundsätzlich erhebliche Risiken und Unsicherheiten. Tatsächliche
Ergebnisse und das zeitliche Auftreten von Ereignissen können sich
aufgrund dieser Risiken und Unsicherheiten wesentlich von den in
diesen zukunftsgerichteten Aussagen erwarteten unterscheiden. Sie
umfassen unter anderem folgende Risiken und Unsicherheiten im
Zusammenhang mit der Fähigkeit des Unternehmens: die erwarteten
Umsätze von Defitelio zu erzielen; Defitelio zeitnah in anderen
europäischen Ländern erfolgreich auf dem Markt einzuführen und zu
vermarkten, einschließlich möglicher Verzögerungen und
unvorhergesehener Schwierigkeiten bei der Genehmigung der
Preisgestaltung und Erstattungen für Defitelio in diesen Ländern
sowie der Möglichkeit, dass die staatlich genehmigte Höhe der
Preisgestaltung und Erstattungen für Defitelio in diesen Ländern
niedriger als die Schätzungen des Unternehmens ausfallen kann; die
mit der Integration von Defitelio in das Produktportfolio des
Unternehmens verbundenen Risiken erfolgreich zu steuern; die
gesetzliche Zulassung für Defibrotid in anderen Ländern zu erhalten,
einschließlich in den Vereinigten Staaten und für andere
Anwendungsgebiete. Des Weiteren umfassen diese auch Risiken, die
regelmäßig in den Akten und Berichten von Jazz Pharmaceuticals plc
für die Börsenaufsichtsbehörde unter der Rubrik "Risikofaktoren" oder
an anderweitigen Stellen aufgeführt sind (Aktennummer der Kommission:
001-33500), dies schließt den Geschäftsbericht zum 31. Dezember 2013
auf Formular 10-K sowie zukünftige Unterlagen und Berichte des
Unternehmens ein. Jazz Pharmaceuticals ist nicht verpflichtet,
zukunftsgerichtete Aussagen in dieser Pressemitteilung anlässlich
neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder Änderungen seiner
Erwartungen zu aktualisieren.

QUELLE Jazz Pharmaceuticals plc und Gentium S.p.A.

(? )Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.

Referenzen

((1)) Defitelio® Summary of Product Characteristics
(Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels), 2013 ((2)) Carreras
E. Kapitel 11: Early complications after HSCT. EBMT-ESH Handbuch 2012
((3)) Coppell JA et al. Biol Blood Marrow Transplant 2010;16:157-168
((4)) Tsakiris DA & Tichelli A. Best Pract Res Clin Haematol
2009;22:137-145 ((5)) Majhail NS et al. Bone Marrow Transplant
2013;48:294-300 ((6)) Richardson PG et al. Expert Opin Drug Saf
2013;12:123-136 ((7)) Richardson PG et al. Blood (ASH Annual Meeting
Abstracts) 2009;114:654.

Web site: http://www.jazzpharmaceuticals.com/

Pressekontakt:
KONTAKT: Investoren: Kathee Littrell, Vizepräsidentin, Investor
Relations, Jazz Pharmaceuticals plc, Irland, +353 1 634 7887, USA, +1
650
496 2717; oder Unternehmensmedien: Laurie Hurley, Vizepräsidentin,
Unternehmensangelegenheiten, Jazz Pharmaceuticals plc, Irland, +353 1
634
7894, USA, +1 650 496 2796, oder europäische Medien: Frances Murphy,
Tonic
Life Communications, +44 207 798 9262, +44 7772 534 646