Neurotech Pharmaceuticals, Inc. und Lowy Medical Research Institute veröffentlichen Ergebnisse der Phase 2 der NT-501-Studie

Cumberland, Rhode Island und La Jolla, Kalifornien
(ots/PRNewswire) - Die Ergebnisse der von Neurotech Pharmaceuticals,
Inc. (Neurotech) in Zusammenarbeit mit dem Lowy Medical Research
Institute (LMRI) gesponserten Studie NT-501, Phase 2 wurden in der
Fachzeitschrift der American Academy of Ophthalmology,
Ophthalmology1, herausgegeben. Im Rahmen der multizentrischen,
randomisierten klinischen Studie der Phase 2 wurde die Wirksamkeit
einer auf Zellverkapselung basierenden Therapie zur Verabreichung des
ziliaren neurotrophen Faktors (CNTF) zur Behandlung von
Netzhautdegeneration bei Patienten mit makulären Teleangiektasien des
Typs 2 (MacTel) getestet. Die Publikation wurde von einer Gruppe von
Klinikern und Wissenschaftlern verfasst, die an der
CNTF-Forschungsgruppe der Phase 2 für makuläre Teleangiektasien des
Typs 2 mitgearbeitet hatten.

MacTel des Typs 2 ist eine selten auftretende Makuladegeneration,
die in der Regel bei Patienten im mittleren Lebensalter
diagnostiziert wird. Es handelt sich dabei in erster Linie um eine
neurodegenerative Erkrankung, die aber auch Müller-Gliazellen und
Blutgefäße betrifft. Obwohl die betroffenen Patienten selten einen
totalen Sehverlust erleiden, beeinträchtigt die Krankheit aufgrund
des eingeschränkten Sehvermögens dennoch massiv die Lebensqualität.
Das LMRI unterstützt die klinische Forschung und die Laborforschung
für MacTel des Typs 2 und arbeitete mit Neurotech zusammen, um NT-501
bei Patienten mit MacTel des Typs 2 zu testen.

NT-501, auch Renexus® genant, wird von Neurotech hergestellt. Es
handelt sich dabei um ein neuartiges, zellbasiertes
Wirkstoffverabreichungssystem. Zellen, eingekapselt in eine
semipermeable Hohlfasermembran, geben den ziliaren neurotrophen
Faktor (ciliary neurotrophic factor; CNTF) ab; CNTF reduziert im
Tiermodell mit Netzhautdegeneration nachweislich den Abbau von
Photorezeptorzellen. Das Renexus®-Implantat sorgt für eine
kontinuierliche Zufuhr von CNTF zur Netzhaut, dem lichtempfindlichen
Gewebe im Hintergrund des Auges.

Der Ophthalmology-Bericht beschreibt die Ergebnisse einer
einfachblinden, randomisierten klinischen Studie, mit der die
CNTF-Wirksamkeit mittels NT-501-Abgabe an Studienteilnehmern, die an
MacTel des Typs 2 leiden, getestet wurde. Die Teilnehmer wurden im
Verhältnis 1:1 randomisiert, um entweder chirurgisch das
NT-501-Implantat zu erhalten oder einem Scheinverfahren unterzogen zu
werden. Gesundheitszustand und Funktion der Photorezeptoren wurden 24
Monate nach der Patientenaufnahme bewertet. Die Studie zeigte, dass
die NT-501-Behandlung die Progression der Netzhautdegeneration im
Vergleich zum Placebo-Verfahren verlangsamte. Darüber hinaus war
NT-501 auch mit einem funktionalen Nutzen verbunden; die
Lesegeschwindigkeit stabilisierte sich bei Patienten, die das
Implantat erhalten hatten.

Die Patienten aus der Phase-1- und der Phase-2-Studie werden
kontinuierlich nachbeobachtet, sodass die Langzeitwirkung von CNTF
auf die Netzhautdegeneration weiterhin bewertet werden kann.

Dr. Martin Friedlander, Präsident des Lowy Medical Research
Institute, bemerkte, dass "die Aufgabe des LMRI darin bestünde,
MacTel zu verstehen und Therapien für diese Krankheit auf den Markt
zu bringen. Die Ergebnisse der klinischen NT-501-Studie der Phase 2
und der Erweiterungsstudie sind sehr ermutigend und bringen uns dem
wichtigen Ziel näher, wirksame Behandlungsmöglichkeiten für Menschen
anbieten zu können, bei denen MacTel diagnostiziert wurde, eine
Krankheit, für die wir derzeit keine Behandlung haben."

Renexus® wird von Neurotech auch hinsichtlich der neuroprotektiven
Wirkungsweise von CNTF bei der Behandlung von Glaukom getestet.
Renexus® wird derzeit in einer randomisierten, Sham-kontrollierten,
verblindeten Phase-2-Glaukom-Studie an 54 Patienten getestet. Die
Glaukom-Studie läuft unabhängig vom MacTel-Forschungsprojekt.

"Es gibt derzeit keine wirksame Therapie für Patienten mit MacTel,
Typ 2", sagte Richard Small, CEO von Neurotech. "Die neuroprotektive
Wirkung von NT-501, die in der MacTel-Phase-2-Studie und der damit
verbundenen Erweiterungsstudie beobachtet wurde, ermutigt uns sehr.
Es werden derzeit Patienten in den USA, Australien und Europa für
eine Phase-3-Studie zur Ermittlung der Sicherheit und Wirksamkeit von
Renexus® für MacTel des Typs 2 rekrutiert." (Clinicaltrials.gov
#NCT03319849/NCT03316300)

Informationen zur makulären Teleangiektasie

Die makuläre Teleangiektasie (MacTel) oder idiopathische
juxtafoveolare makuläre Teleangiektasie ist eine seltene
neurodegenerative Erkrankung mit charakteristischen Anomalien des
retinalen Gefäßsystems und lokalisierter Netzhautdegeneration. MacTel
wird in drei Klassen mit unterschiedlich definierten klinischen
Entitäten unterteilt. Die Klassifikation des Typs 2 kommt am
häufigsten vor und betrifft etwa 1 von 22.000 Personen, wobei die
meisten Patienten bei der Diagnosestellung über 40 und über 50 Jahre
alt sind. MacTel des Typs 2 betrifft in der Regel beide Augen und
führt in einem Zeitraum von 10 bis 20 Jahren zu einer
Verschlechterung der zentralen Sehschärfe.

Informationen zur Therapie mit Zellverkapselung

Die Zellverkapselung (Encapsulated Cell Therapy; ECT) ist ein
neuartiges, in Erprobung befindliches, flexibles
Wirkstoffabgabesystem, das die kontinuierliche Produktion von
therapeutischen Proteinen für das Auge unterstützt und potenziell
eine breite Palette an Augenerkrankungen behandeln kann. Das System
nutzt eine geschützte, gut charakterisierte retinale
Pigmentepithel-Zelllinie, die genetisch verändert wird, um
therapeutisch aktive Biologika zu produzieren. Die Zellen werden in
eine semipermeable Membran eingekapselt, die bestimmte therapeutische
Proteine selektiv passieren lässt. Die ECT-Plattform wird während
eines einzigen ambulanten chirurgischen Eingriffs über einen
minimalen Skleralschnitt eingesetzt und kann, wenn gewünscht, auf
dieselbe Art und Weise mittels Inzision wieder entfernt werden. ECT
hat das Potenzial, sich über die Grenzen der aktuellen intraokularen
Verabreichungsformen hinwegzusetzen, da die Behandlungsbelastung
aufgrund eines nur einmal erforderlichen chirurgischen Eingriffs, der
eine kontinuierliche Medikamentenabgabe von mehr als 2 Jahren
verspricht, wesentlich reduziert wird.

Informationen zum Lowy Medical Research Institute

Das Lowy Medical Research Institute (LMRI) ist eine private,
gemeinnützige biomedizinische Forschungsorganisation, die sich dem
Studium von MacTel, Typ 2 widmet. Das LMRI wurde 2005 als
Mutterorganisation und finanzierende Einrichtung für das im selben
Jahr initiierte MacTel-Projekt gegründet. Die zum MacTel-Projekt
gehörige Studie "Natural History Observation" umfasst mittlerweile
mehr als 400 Personen weltweit und hat neue Erkenntnisse zu dieser
Erkrankung gebracht. LMRI unterstützt auch ein bislang mehr als 1.500
Teilnehmer umfassendes Patientenregister, das wertvolle klinische
Informationen zum Krankheitsverlauf enthält und Patienten und
Angehörigen die Möglichkeit bietet, an Laborstudien und klinischen
Studien teilzunehmen. Weitere Informationen finden Sie unter
www.lmri.net.

Informationen zu Neurotech Pharmaceuticals, Inc.

Neurotech Pharmaceuticals, Inc. ist ein privates
Biotechnologie-Unternehmen und widmet sich der Entwicklung
transformativer Therapien für chronische Augenerkrankungen. Die
Kerntechnologie-Plattform ECT ermöglicht die kontinuierliche
Produktion von therapeutischen Proteinen für das Auge. Neurotech
prüft derzeit ECT-Kandidaten für die Behandlung von makulärer
Teleangiektasie und Glaukom in der klinischen Umgebung. Weitere
Informationen finden Sie unter www.neurotechusa.com.

1The Macular Telangiectasia Type 2-Phase 2 CNTF Research Group,
Chew EY, Clemons TE, Jaffe GJ, Johnson CA, Farsiu S, Lad EM, Guymer
R, Rosenfeld P, Hubschman J-P, Constable I, Wiley H, Singerman LJ,
Gillies M, Comer G, Blodi B, Eliott D, Yan J, Bird A, Friedlander M,
Effect of Ciliary Neurotrophic Factor on Retinal Neurodegeneration in
Patients with Macular Telangiectasia Type 2: A Randomized Clinical
Trial, Ophthalmology (2018), doi:
https://doi.org/10.1016/j.ophtha.2018.09.041.

Pressekontakt:
Rich Small, CEO, r.small@neurotechusa.com, 401.333.3880
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