BPI zum Tag der Seltenen Erkrankungen / Fünf Fakten über Orphan Drugs

Berlin (ots) - Der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie
e.V. (BPI) macht sich seit Jahren im Rahmen des Nationalen
Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) stark.
"Besonders engagieren wir uns für die verbesserten Diagnose- und
Therapieoptionen durch Arzneimittel für seltene Erkrankungen, die
sogenannten "Orphan Drugs", so Dr. Norbert Gerbsch, stellvertretender
BPI-Hauptgeschäftsführer. "Weil aber gerade Orphan Drugs immer wieder
mit Vorurteilen konfrontiert sind, wollen wir am Tag der Seltenen
Erkrankungen, getreu des diesjährigen Mottos `Erhebt eure Stimme -
Gemeinsam für die Seltenen`, die Klischees über Orphans gerade
rücken. Denn nur mit Fakten schaffen wir Verständnis für die
betroffenen Menschen."

Vorurteil Nr. 1: Orphan Drugs nutzen nichts.

Fakt ist: "Für beispielsweise ein Medikament gegen die seltene
Stoffwechselkrankheit Morbus Hunter, an der nur einer von 162.000
männlichen Neugeborenen erkrankt, standen für die klinischen Studien
naturgemäß weniger Patienten zur Verfügung als für eine
Volkskrankheit wie Diabetes", so Norbert Gerbsch. "Den Nutzen der von
einem BPI-Unternehmen entwickelten Enzymersatztherapie stellt deshalb
aber niemand in Frage." Mit der Zulassung wird für alle Orphans
behördlich bestätigt, dass das Arzneimittel ein positives
Nutzen-Risiko-Verhältnis und darüber hinaus auch einen Zusatznutzen
hat. Und sollte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) einmal einen so
genannten "nicht quantifizierbaren Zusatznutzen" feststellen, heißt
das lediglich: Es gibt einen Zusatznutzen, auch wenn sich aufgrund
der wissenschaftliche Datenbasis (noch) nicht abschätzen lässt, wie
groß er ist.

Vorurteil Nr. 2: Orphan Drugs sind gefährlich.

Fakt ist: Orphan Drugs werden wie alle anderen Medikamente vor
ihrer Zulassung auf ihre Wirksamkeit, Unbedenklichkeit und
pharmazeutische Qualität geprüft. Seitdem die Rahmenbedingungen im
Jahr 2000 für die Entwicklung entscheidend verbessert wurden, sind
141 Orphan Drugs erfolgreich durch diese Zulassungsprüfung gegangen;
im vergangenen Jahr waren es allein 15 Medikamente. Gerbsch: "Davon
stammen übrigens vier Präparate von einem der zahlreichen
BPI-Mitglieder, die sich für Forschung und Entwicklung neuer
Arzneimittel engagieren."

Vorurteil Nr. 3: Die Pharmaindustrie erfindet seltene Krankheiten.

Fakt ist: Für ein Medikament, das in einer Untergruppe einer
häufigen Erkrankung angewandt werden soll, wird die Europäische
Arzneimittelagentur (EMA) keinen Orphan Status vergeben. Dieses so
genannte "Slicing" ist ausdrücklich verboten, hierauf achtet die EMA
sehr genau. Ein aktueller Bericht der EU-Kommission bestätigt jedoch,
dass angesichts der rund 8.000 seltenen Erkrankungen mit Orphan Drugs
erst ein Prozent dieser Leiden medikamentös behandelbar ist. Es gibt
also nicht zu viele Orphan Drugs, sondern weiterhin viel zu wenige.
"Die Versorgung der allein vier Millionen in Deutschland lebenden
Betroffenen ist trotz aller Investitionsbereitschaft seitens der
Pharmaindustrie noch immer defizitär", so Norbert Gerbsch.

Vorurteil Nr. 4: Orphan Drugs machen Riesenumsatz.

Fakt ist: Die Medikamente werden für sehr kleine Patientengruppen
mit seltenen Erkrankungen, von denen nicht mehr als fünf von 10.000
EU-Bürgern betroffen sind, entwickelt und auf den Markt gebracht.
Andernfalls gibt es gar keinen Orphan Drug-Status von der EMA.
Gerbsch: "Überhaupt nur eine einstellige Zahl von Orphan Drugs hat
den Firmen, die sie entwickelt haben, seit ihrer Markteinführung mehr
als 50 Millionen Euro Jahresumsatz in Deutschland eingebracht. Die
meisten anderen sind wirtschaftlich betrachtet Nischenpräparate mit
geringem Umsatz."

Vorurteil Nr. 5: Orphan Drugs belasten das Krankenkassensystem.

Fakt ist: "BPI-Mitgliedsunternehmen, die im Bereich seltener
Erkrankungen forschen und entwickeln, investieren über einen mitunter
15 Jahre langen Zeitraum Millionenbeträge bis zur Marktreife neuer
Arzneimittel", so Gerbsch. Normalerweise können diese
Investitionskosten erwirtschaftet werden, wenn das Medikament für
eine große Anzahl an Patienten bestimmt ist. Das ist bei Orphan Drugs
nicht der Fall. Gerbsch: "Doch auch, wenn diese Medikamente dadurch
hochpreisiger sind, der Anteil der Orphan Drugs am Arzneimittelbudget
der Gesetzlichen Krankenversicherungen liegt laut IMS Health-Studie
bei nur 3,5 Prozent."

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