BPI und vfa zum Nationalen Aktionsplan für Seltene Erkrankungen - Seltene Erkrankungen schneller diagnostizieren und besser behandeln - das ist das Ziel

Berlin (ots) - Heute wurde im Bundesgesundheitsministerium in
Berlin der "Nationale Aktionsplan für Menschen mit Seltenen
Erkrankungen" vorgestellt. Er sieht 52 Maßnahmen u. a. zur
Verbesserung der Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten für
Patientinnen und Patienten vor, die an einer seltenen Erkrankung
leiden. Der Aktionsplan ist das Ergebnis einer fast dreijährigen
intensiven Arbeit des Aktionsbündnisses NAMSE (www.namse.de), in das
der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) und der
Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) mit seiner
Biotechnologie-Gruppe vfa bio die Expertise der Pharma- und
Biotech-Industrie eingebracht haben.

"Wir freuen uns, dass der Aktionsplan beschlossen ist", sagte
Henning Fahrenkamp, Hauptgeschäftsführer des BPI, "gemeinsam mit den
anderen Bündnispartnern steht die Pharmaindustrie nun in der Pflicht,
diesen Plan durch eigene Aktivitäten mit Leben zu erfüllen." Und
Birgit Fischer, die Hauptgeschäftsführerin des vfa, würdigte:
"Stimmig ist insbesondere die im Plan vorgesehene Verbesserung der
Versorgung der Betroffenen über spezialisierte medizinische Zentren:
Diese sollen unter anderem die Diagnose stellen und die Therapie
einleiten. Die weitere Behandlung soll dann in die wohnortnahe,
allgemein- und fachärztliche, qualitätsgesicherte Versorgung
eingebettet werden."

Pharma-Unternehmen haben seit dem Jahr 2000 - als die Orphan
Drug-Verordnung der EU in Kraft trat - schon mehr als 80 sogenannte
Orphan Drugs, also Medikamente zur Behandlung seltener Erkrankungen,
auf den Markt gebracht. Für weitere rund 1.000 in der Entwicklung
befindliche Mittel wurde ein Status als Orphan Drug von der
Europäischen Arzneimittelagentur bereits zuerkannt, wie dem
Online-Verzeichnis http://ots.de/tAcRZ der EU zu entnehmen ist. Für
einige dieser Medikamente gibt es in ganz Europa nur wenige Hundert
Patienten, für die sie in Betracht kämen. Was sich davon in Studien
bewährt, kann künftig zur Versorgung für Menschen mit seltenen
Erkrankungen zugelassen werden; aber auch für Orphan Drugs gilt, dass
auf jede erfolgreiche Neuproduktentwicklung rund acht weitere
Medikamentenprojekte kommen, die zwar mitfinanziert, aber letztlich
erfolglos beendet werden mussten.

Fischer: "Die Erfindung geeigneter Medikamente gelingt aber nur
da, wo genug über die Krankheitsvorgänge auf molekularer Ebene
bekannt ist. Deshalb begrüßen wir, dass im Rahmen des Aktionsplans
die Forschungsaktivitäten auf dem Gebiet der Seltenen Erkrankungen
noch weiter vorangebracht werden sollen. Dies ermöglicht unseren
Firmen, künftig weitere Patientinnen und Patienten zu versorgen,
denen bislang medizinisch oft kaum geholfen werden kann."

Henning Fahrenkamp ergänzt: "Gerade im Bereich seltener
Erkrankungen besteht ein großer Medical Need. Es ist daher wichtig,
die durch die EU-Orphan-Drug-Verordnung garantierte Unterstützung der
Unternehmen bei der Arzneimittelentwicklung und -zulassung im
Hinblick auf die spätere Erstattung nicht zu konterkarieren."

Weitere Informationen finden sich unter:

- vfa-Erläuterungen zum Orphan Drug-Status: http://ots.de/2Ni5Z

- BPI-Informationen zu Seltenen Krankheiten: http://ots.de/jzNfs

Pressekontakt:
Joachim Odenbach, Tel. 030/27909-131, jodenbach@bpi.de
Dr. Rolf Hömke, Tel. 030/20604-204, r.hoemke@vfa.de