Seltene Erkrankungen: Noch immer zu selten behandelbar / Zum Rare Disease Day 2019 erinnert Sanofi Genzyme an die bisherigen Erfolge und die gemeinsamen Anstrengungen, die noch nötig sind (FOTO)

Frankfurt/Neu-Isenburg (ots) - Über 4 Millionen Menschen in Deutschland leiden
an einer seltenen Erkrankung. Jede dieser über 7.000 Krankheiten ist so selten,
dass maximal einer unter 2.000 Menschen davon betroffen ist. Derzeit sind etwa 2
Prozent der seltenen Erkrankungen behandelbar. Aber dank spezieller Medikamente,
sogenannter Orphan Drugs, und der gegenseitigen Unterstützung der Betroffenen
durch Patientenorganisationen können mittlerweile viele Menschen, die an einer
dieser Krankheiten leiden, ein annähernd normales Leben führen. Der
Internationale Tag der Seltenen Erkrankungen (Rare Disease Day) am 28. Februar
2019 soll alle Beteiligten in Politik, Gesellschaft und Gesundheitswesen dazu
ermutigen, das bisher Erreichte noch weiter auszubauen - damit in Zukunft auch
die anderen 98 Prozent behandelt werden können. Dass dieses Ziel nur gemeinsam
und Schritt für Schritt ausgebaut werden kann, ist die Botschaft der Kampagne
"Pledge4Rare" von Sanofi Genzyme, Vorreiter bei der Entwicklung von Medikamenten
zur Behandlung seltener lysosomaler Speicherkrankheiten. Menschen auf der ganzen
Welt waren dazu aufgerufen, im Februar einen Kilometer oder mehr zu laufen oder
zu gehen und die Kilometer bis zum 28. Februar zu "spenden". Das gemeinsame Ziel
von 7.000 Meilen - symbolisch für die mehr als 7.000 seltenen Erkrankungen -
wurde dabei deutlich übertroffen. Die Spende ging dieses Jahr an die
US-amerikanische Patientenorganisation NORD.

Lysosomale Speicherkrankheiten: Ein Drittel ist bereits behandelbar

Für einige Krankheitsgruppen gibt es bereits seit vielen Jahren Therapien, die
das Leben der Betroffenen verbessern können: So sind mittlerweile knapp 30
Prozent aller lysosomalen Speicherkrankheiten mit einem Orphan Drug behandelbar
- darunter Morbus Gaucher, Morbus Fabry, Morbus Pompe und MPS I. Betroffene, die
an einer dieser etwa 40-50 genetisch bedingten Stoffwechselerkrankungen leiden,
können ein bestimmtes Enzym nicht oder nicht mit der ausreichenden Aktivität
selbst herstellen. Morbus Gaucher war die erste lysosomale Speicherkrankheit
überhaupt, die medikamentös behandelt werden konnte. Das wegweisende Konzept des
kleinen US-amerikanischen Unternehmens Genzyme aus Boston: Da der Körper der
Betroffenen das Enzym nicht selbst herstellen kann, wird das fehlende Enzym
stattdessen von außen zugeführt. Der große Erfolg der ersten sogenannten
"Enzymersatztherapie" wurde zum Vorbild und Auftrag, Therapien für andere
lysosomale Speicherkrankheiten und neue innovative Behandlungsansätze für andere
seltene Erkrankungen zu entwickeln. Inzwischen sind in der Europäischen Union
ganze 158 Orphan Drugs zugelassen, zur Behandlung von 131 seltenen Erkrankungen
(siehe Abbildung). Darunter auch die Wirkstoffe von Sanofi Genzyme zur
Behandlung von Morbus Gaucher, Morbus Fabry, Morbus Pompe und MPS I, sowie seit
Ende 2018 das erste Medikament zur Behandlung einer seltenen
Blutgerinnungsstörung, der erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura
(aTTP).

Über Sanofi:

Sanofi ist ein weltweites Unternehmen, das Menschen bei ihren gesundheitlichen
Herausforderungen unterstützt. Mit unseren Impfstoffen beugen wir Erkrankungen
vor. Mit innovativen Arzneimitteln lindern wir ihre Schmerzen und Leiden. Wir
kümmern uns gleichermaßen um Menschen mit seltenen Erkrankungen wie um Millionen
von Menschen mit einer chronischen Erkrankung.

Mit mehr als 100.000 Mitarbeitern in 100 Ländern weltweit übersetzen wir
wissenschaftliche Innovation in medizinischen Fortschritt.

Sanofi, Empowering Life.

Sanofi Genzyme, die globale Specialty Care Business Unit von Sanofi,
konzentriert sich auf die Entwicklung von wegweisenden Behandlungen bei seltenen
und komplexen Erkrankungen, um Patienten und ihren Familien neue Hoffnung zu
geben.

Genzyme® ist eine geschützte Marke der Genzyme Corporation. Sanofi® ist eine
geschützte Marke von Sanofi. Alle Rechte vorbehalten.

Zukunftsgerichtete Aussagen:

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1995 definiert. Zukunftsgerichtete Aussagen sind keine historischen Tatsachen.
Sie enthalten Prognosen und Schätzungen mit Blick auf das Marketing und weiteren
möglichen Entwicklungen des Produkts oder mit Blick auf mögliche künftige
Einnahmen aus dem Produkt. Zukunftsgerichtete Aussagen sind grundsätzlich
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"beabsichtigt", "schätzt" und ähnliche Ausdrücke. Obwohl die Geschäftsleitung
von Sanofi glaubt, dass die Erwartungen, die sich in solchen zukunftsgerichteten
Aussagen widerspiegeln, vernünftig sind, sollten Investoren gewarnt sein, dass
zukunftsgerichtete Informationen und Aussagen einer Vielzahl von Risiken und
Unsicherheiten unterworfen sind, von denen viele schwierig vorauszusagen sind
und grundsätzlich außerhalb des Einflussbereiches von Sanofi liegen und dazu
führen können, dass die tatsächlich erzielten Ergebnisse und Entwicklungen
erheblich von denen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Informationen und
Aussagen ausdrücklich oder indirekt enthalten sind oder in diesen prognostiziert
werden. Zu diesen Risiken und Unsicherheiten zählen unter anderem unerwartete
Regulierungsmaßnahmen oder -verzögerungen sowie staatliche Regulierungen ganz
allgemein, die die Verfügbarkeit oder das kommerzielle Potenzial des Produkts
beeinträchtigen könnten, der Umstand, dass der kommerzielle Erfolg des Produkts
nicht garantiert werden kann, die inhärenten Unsicherheiten der Forschung und
Entwicklung, einschließlich zukünftiger klinischer Daten und Analysen
existierender klinischer Daten zu dem Produkt, einschließlich Postmarketing,
unerwartete Sicherheits-, Qualitäts- oder Produktionsprobleme, Wettbewerb
allgemein, Risiken in Verbindung mit geistigem Eigentum und damit
zusammenhängenden künftigen Rechtsstreitigkeiten sowie deren letztlichem
Ausgang, volatile wirtschaftliche Rahmenbedingungen sowie Risiken, die in den an
die SEC und AMF übermittelten Veröffentlichungen von Sanofi angegeben oder
erörtert sind, einschließlich jenen in den Abschnitten "Risikofaktoren" und
"Zukunftsorientierte Aussagen" in Formular 20-F des Konzernabschlusses von
Sanofi für das zum 31. Dezember 2017 beendete Geschäftsjahr. Soweit nicht
gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt Sanofi keine Verpflichtung,
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