BPI:Orphan Drugs: Vor allem Kinder profitieren / 40. Zulassung eines Arzneimittels für seltene Krankheiten

Berlin (ots) - Die europäische Arzneimittelagentur (EMEA) hat das
40. Bewertungsverfahren für ein Arzneimittel für seltene Leiden
(Orphan Diseases, engl. Orphan = Waise) seit dem Inkrafttreten einer
europäischen Verordnung im Jahr 2000 mit einer positiven
Zulassungsempfehlung abgeschlossen. Mit den bereits zugelassenen
Orphan Drugs können über 30 Krankheiten behandelt werden, 1,6
Millionen Patienten mit seltenen Erkrankungen profitieren EU-weit von
diesen Arzneimitteln.

Zurzeit liegen der EMEA weitere 19 Zulassungsanträge für
Arzneimittel für seltene Leiden vor. Als seltene Krankheit wird ein
Leiden definiert, wenn nicht mehr als fünf Patienten unter 10.000
Personen in der EU daran erkrankt sind. Rund 80 Prozent aller bislang
identifizierten seltenen Erkrankungen gehen auf Gendefekte zurück -
deshalb sind auch und vor allem Kinder davon betroffen.

Von den bisher zugelassenen Orphan Drugs sind 32 Prozent für die
Behandlung seltener Krebserkrankungen bestimmt. Weitere
Hauptanwendungsgebiete sind: Stoffwechselerkrankungen (29 Prozent),
Bluterkrankungen (12 Prozent), Erkrankungen des Bewegungsapparates
und des Nervensystems (12 Prozent) und Herz-Kreislauf-Erkrankungen
(10 Prozent).

"Das kleine Jubiläum ist ein positives Signal für alle Patienten,
die an einer von 5000 bis 7000 seltenen Leiden erkrankt sind. Die
betroffenen Patienten können vielfach erst durch den Einsatz eines
Orphan Drug auf eine Linderung oder Heilung ihrer Erkrankung hoffen.
Jetzt gilt es diesen Weg konsequent fortzusetzen. Der Erfolg der
europäischen Orphan Drug Verordnung darf nicht dazu führen, dass
finanzielle und administrative Hilfen für die Entwicklung dieser
Arzneimittel reduziert werden. Dies würde die positive Entwicklung
zunichte machen und wäre für die Patienten, die an seltenen
Erkrankungen leiden, ein fatales Signal", erklärte Henning
Fahrenkamp, Hauptgeschäftsführer des Bundesverbandes der
Pharmazeutischen Industrie (BPI).

Die europäische "Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden"
bietet seit 2000 Pharmaunternehmen für die Entwicklung eines
Medikamentes gegen eine seltene Krankheit administrative und
finanzielle Hilfen in der Zulassung sowie ein zehnjähriges exklusives
Vermarktungsrecht für dieses Arzneimittel. Diese Hilfen sind
notwendig, da die Entwicklung eines Orphan Drug ohne sie wegen der
geringen Patientenzahlen wirtschaftlich nicht möglich wäre.

Originaltext: BPI Bundesverb.d.Pharmazeut.Industrie
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