Innovative Arzneimittel für seltene Krankheiten

Neu-Isenburg (ots) - Arzneimittelinnovationen aller
Forschungsgebiete können sich regelmäßig um eine Art Nobelpreis für
pharmazeutische Entwicklungen bewerben: den Prix Galien
International. Er wird nicht nur an Medikamente gegen
Volkskrankheiten verliehen, sondern würdigt auch das Bemühen um
spezielle Therapien für seltene Erkrankungen. Neun innovative
Arzneimittel, darunter auch ein Orphan Drug (engl. orphan=Waise,
drug=Arzneimittel), sind für die diesjährige Auszeichnung nominiert,
die Ende Oktober in Berlin überreicht wird. Ausrichter ist
Deutschlands einzige Tageszeitung für Mediziner, die ÄRZTE ZEITUNG,
die zur internationalen Stiftergemeinschaft des Preises gehört.

Seltene Erkrankungen treffen weniger als fünf von 10.000 Menschen
(0,05% der Bevölkerung, EU-Richtwert), von manchen seltenen
Erkrankungen sind nur wenige Hundert Menschen weltweit betroffen.
Bezogen auf fast 7.000 seltene Leiden sind 6% bis 8% der
Gesamtbevölkerung betroffen - in Deutschland rund 4 Millionen
Menschen. Bis 2000 waren in Europa praktisch keine speziellen
Therapien für seltene Erkrankungen verfügbar. Die Zulassungsverfahren
für Medikamente sind streng geregelt. Neue Wirkstoffe müssen
umfangreiche Studien zum Wirksamkeitsnachweis durchlaufen. Das
Patientenaufkommen bei seltenen Leiden ist oft so gering, dass die
erforderliche Anzahl Studienteilnehmer nicht rekrutiert werden kann.
Weil pharmakologische Forschung extrem kostspielig ist (bis 800
Millionen US-Dollar pro Präparat) und der Markt für seltene
Krankheiten mitunter winzig, war die Entwicklung von Orphan Drugs
auch wirtschaftlich lange uninteressant.

Erst im Jahr 2000 wurde in Europa ein Gesetz zur Förderung der
Orphan-Drug-Entwicklung erlassen. Kernstück ist ein 10-jähriges
Exklusivvertriebsrecht für das Medikament in der zugelassenen
Indikation; Zulassungsgebühren werden nicht erhoben. Die klinische
Prüfung erfordert weniger Probanden, bei Studiendesign und
-durchführung wird umfassend beraten. Seitdem wird in Europa intensiv
geforscht, und so wurden in den 8 Jahren schon 50 Orphan Drugs
zugelassen - Tendenz rapide steigend.

Nähere Informationen unter www.prixgalien.de/kandidaten, oder
sprechen Sie uns an.

Originaltext: Medical Relations GmbH
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