Klinische Studie zur Behandlung seltener Hautkrankheiten mithilfe der siRNA-Technologie

Salt Lake City (ots/PRNewswire) -

Die öffentliche Wohltätigkeitsorganisation PC Project gab heute
bekannt, eine klinische Studie der Phase 1b zur Behandlung der
Pachyonychia Congenita (PC) mithilfe einer auf siRNAs (kurze
interferierende RNAs) beruhenden Therapie begonnen zu haben. PC ist
eine dominant vererbte genetische Krankheit, die auf Mutationen der
für Keratine kodierenden Gene zurückzuführen ist. Keratine sorgen für
die strukturelle Integrität der Hautzellen.

Die Studie, bei der eine neu entwickelte siRNA namens TD101 zum
Einsatz kommt, wird von Dr. Sancy Leachman, Dermatologe an der
Universität von Utah geleitet. Dieser neue Wirkstoff hat von der
US-amerikanischen FDA den "Orphan Drug"-Status (Medikament für
seltene Krankheiten) nach dem "Orphan Drug"-Gesetz erhalten und wurde
von TransDerm (Santa Cruz, US-Bundesstaat Kalifornien) in
Zusammenarbeit mit dem internationalen PC-Konsortium (IPCC), einer
Gruppe von Ärzten und Wissenschaftlern entwickelt, die im Jahre 2004
gegründet wurde, um gemeinsam nach Behandlungsmöglichkeiten für diese
seltene Hautkrankheit zu suchen.

Dr. Leachman, der dem IPCC-Konsortium vorsteht, sagt: "Unsere
siRNA zielt darauf ab, die Produktion des mutierten Keratins zu
unterbinden, sodass das normale Gen richtig funktionieren kann." Auf
diesem neuen und mächtigen Verfahren beruhende Behandlungsmethoden
kommen derzeit gerade in die klinische Entwicklung. Zu den kürzlich
durchgeführten klinischen siRNA-Studien gehören solche zur Behandlung
der altersbedingten Makuladegeneration (AMD) und des humanen,
respiratorischen Synzytial-Virus (RSV). Mit TD101 wird das
siRNA-Verfahren erstmals bei einer Hautkrankheit angewendet und es
handelt sich um die erste siRNA, die an ein mutiertes Gen bindet.

"Wir sind sehr erfreut, an der Entwicklung einer
Behandlungsmöglichkeit teilzuhaben, die auf dem von uns im Jahre 1995
entdeckten defekten Gen beruht, das der PC zugrunde liegt. Obwohl
viele der Genmutationen, die Hautkrankheiten hervorrufen inzwischen
identifiziert wurden, gab es bisher keine wirksame, auf den
genetischen Entdeckungen, die andere und wir gemacht haben, beruhende
Behandlungsmöglichkeit", sagt Professor Irwin McLean (Universität
Dundee, Schottland).

Dr. Roger Kaspar, CEO von TransDerm, sagt: "Wir sind sehr
glücklich, an diesen von einer Gruppe engagierter, zielgerichteter
Ärzte, Wissenschaftler, Berater, Verfechter und Patienten
durchgeführten beispiellosen Arbeiten beteiligt zu sein. Wir hoffen,
dass dieses Medikament den wenigen PC-Patienten helfen wird, deren
Mutation der anvisierten entspricht und dass wir die gesammelte
Erfahrung auf eine grössere Zahl von Patienten, die unter anderen
unheilbaren, dominant vererbten genetischen Krankheiten leiden,
werden übertragen können."

PC Project ist eine öffentliche, gemeinnützige, im
Gesundheitsbereich tätige Organisation gemäss 501(c)(3) und hat sich
ganz der Hilfe von Patienten verschrieben, die unter Pachyonychia
Congenita leiden. Frau Schwartz sagt dazu: "Dieses Projekt stellt
eine bemerkenswerte Kooperation zwischen öffentlicher Wohlfahrt,
Industrie und Hochschule dar." Dazu haben u.a. die Universität Utah
(Sancy Leachman), Universität Dundee (W.H. Irwin McLean und Frances
Smith), Stanford University (Christopher Contag), Yale University
(Leonard Milstone), Baylor College of Medicine (Dennis Roop, jetzt an
der Universität von Colorado), Universität Saskatchewan (Peter Hull),
BIOPOLIS/Singapur (E. Birgitte Lane) und Universität Iowa (Rolland
Poust) beigetragen. Zu den Industriepartnern gehören TransDerm (Roger
Kaspar und Robyn Hickerson), Thermo Fisher Scientific/Dharmacon
(Devin Leake), Elixin Pharma (Susan Srivatsa), Preclinsight (Doug
Kornbrust), Visionary Therapeutics Corporation (Steve Hutcherson),
Arena Pharmaceuticals (Ajit Simh) , Agilent Technologies, Nucleic
Acid Solutions Division (James Powell), Accugent (Ming Fai Chan) und
GeneDx (Sherri Bale).

Originaltext: Pachyonychia Project
Digitale Pressemappe: http://www.presseportal.de/pm/69636
Pressemappe via RSS : http://www.presseportal.de/rss/pm_69636.rss2

$story.getcontactHeadline()
Mary Schwartz, Leiterin des Pachyonychia Projekts, Tel.:
+1-877-628-7300, E-Mail: mary.schwartz@pachyonychia.org