CSL Behring erreicht primären Endpunkt in der klinischen Studie zur Behandlung des hereditären Angioödems mit C1-INH

King Of Prussia, Pennsylvania, November 27 (ots/PRNewswire) -

CSL Behring gab heute bekannt, dass in einer klinischen
Phase-III-Studie zur Behandlung von Patienten mit hereditärem
Angioödem (HAE) mit humanem pasteurisierten
C1-Inhibitor-(C1-INH)-Konzentrat der primäre Endpunkt erreicht wurde.
Beim hereditären Angioödem handelt es sich um eine seltene
Erbkrankheit, die zu schmerzhaften und bisweilen lebensbedrohlichen
Anfällen in Form von Ödemen (Schwellungen) des Gesichts, der
Atemwege, des Abdomens und der Extremitäten führen kann.

Die Ergebnisse der doppelblinden, placebokontrollierten
Phase-III-Studie I.M.P.A.C.T. (International Multi-centre Prospective
Angioedema C1-inhibitor Trial) zeigten, dass sich bei Patienten, die
mit 20 Einheiten pro Kilogramm Körpergewicht (E/kg KG) C1-INH
behandelt wurden, die Zeit bis zum Abklingen der Symptome bei
HAE-Attacken signifikant reduzierte, verglichen mit den
Versuchspersonen, die ein Placebo-Präparat erhalten hatten (p= 0,003,
einseitig). Auch konnten in der Studie äusserst positive Ergebnisse
zu allen sekundären Endpunkten beobachtet werden, was beispielsweise
die Verschlimmerung der Symptome betraf (p= 0,001, einseitig).

"Die Ergebnisse dieser Studie können sich unmittelbar positiv auf
die Lebensqualität von Tausenden von HAE-Patienten auf der ganzen
Welt auswirken. Diese müssen unter akuten HAE-Attacken leiden, für
die noch keine zugelassene Behandlung existiert", sagte Dr. Timothy
Craig, Professor für Medizin und Pädiatrie am Penn State Hershey
Medical Center (USA) und wissenschaftlicher Koordinator der
I.M.P.A.C.T.-Studie.

Bei der I.M.P.A.C.T.-Studie handelt es sich um eine
multizentrische, prospektiv durchgeführte klinische Studie, an der
weltweit 125 Patienten in mehr als 45 Zentren in 15 Ländern
teilnahmen. Damit stellt sie die grösste, jemals in Bezug auf HAE
unternommene Untersuchung dar. Zum ersten Mal wurde eine
Dosisvergleichsstudie durchgeführt, die den humanen C1-INH in der
Dosierung 20 E/kg KG mit der Dosierung 10 E/kg KG im Rahmen eines
randomisierten, placebokontrollierten, doppelblinden Studiendesigns
vergleicht. Die Ergebnisse werden in naher Zukunft bei der
US-amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde FDA, bei Health
Canada und bei europäischen Gesundheitsbehörden eingereicht werden,
um den Anträgen auf Zulassung des C1-INH-Konzentrats zur Behandlung
von akuten HAE-Attacken zusätzliches Gewicht zu verleihen. CSL
Behring ist seit über 20 Jahren verantwortlich für die Herstellung
und den Vertrieb des C1-INH-Konzentrats für HAE-Patienten in
Deutschland, Österreich, der Schweiz und verschiedenen anderen
Ländern. Dort ist es unter dem Handelsnamen Berinert(R) P zur
Behandlung akuter HAE-Attacken zugelassen.

"Der erfolgreiche Abschluss dieser Studie bestätigt die
langfristigen Beobachtungen aus über 300,000 Behandlungen in Europa,
bei der das C1-INH-Konzentrat verabreicht wurde. Wir sind
hocherfreut, dass nun auch ein Antrag auf Zulassung im Vereinigten
Königreich eingereicht wird", sagte Dr. Hilary Longhurst, beratende
Immunologin bei Barts und für The London NHS Trust, London (England)
sowie Prüfärztin der I.M.P.A.C.T.-Studie.

Studiendesign und -ergebnisse

HAE wird durch das teilweise Fehlen des funktionellen
C1-Inhibitors im Blut ausgelöst. Ziel der I.M.P.A.C.T.-Studie war es
herauszufinden, ob der Ersatz des fehlenden C1-Proteins bei Patienten
mit HAE durch die Behandlung mit C1-INH dem zugrunde liegenden
Mechanismus der Krankheit entgegenwirken kann.

Anhand der prospektiven, doppelblinden I.M.P.A.C.T.-Studie wurde
beurteilt, ob verschiedene Dosen an humanem pasteurisierten
C1-INH-Konzentrat bei Patienten mit HAE zu einem schnelleren
Abklingen der akuten Symptome bei Attacken im Bauchraum und Gesicht
führten, verglichen mit der Placebogruppe. Diese Studie ist
gleichzeitig die grösste Dosisvergleichsstudie, die je in Bezug auf
HAE durchgeführt wurde. Um an dieser Studie teilnehmen zu können,
mussten Patienten mindestens 6 Jahre alt sein sowie einen
dokumentierten C1-INH-Mangel und akute HAE-Attacken im Abdomen oder
Gesichtsbereich in der Anamnese aufweisen.

Das primäre Ziel war es aufzuzeigen, dass C1-INH den Zeitraum bis
zum Abklingen der Symptome bei HAE-Attacken im Bereich des Abdomen
oder Gesichts verkürzt. Primärer Endpunkt war der Zeitraum zwischen
Beginn der C1-INH-Verabreichung und dem Abklingen der Symptome bei
Attacken in den Bereichen Abdomen bzw. Gesicht. Der Zeitpunkt des
Abklingens der Symptome wurde von den Patienten selbst beurteilt. Die
mittlere Zeit bis zum Abklingen der Symptome in der Behandlungsgruppe
mit 20 E/kg KG C1-INH betrug 30 Minuten, gegenüber 1,5 Stunden in der
Placebogruppe.

Der sekundäre Endpunkt, d.h. der Anteil der Patienten mit
zunehmender Intensität an klinischen HAE-Symptomen zwischen zwei und
vier Stunden nach Beginn der Verabreichung des Prüfmedikaments
verglichen mit den Ausgangswerten zeigte ebenso signifikante
Verbesserungen (p= 0,001, einseitig). Auch die Zeit bis zum
kompletten Abklingen der HAE-Symptome war signifikant kürzer (p=
0,024, einseitig). Der Dosisvergleich zeigte, dass eine Dosis von 20
Einheiten C1-INH/kg signifikant war im Vergleich zum Placebo. Die
Dosis von 10 Einheiten C1-INH/kg war besser als das Placebo, aber
nicht signifikant.

"C1-INH hat meine Lebensqualität und die vieler anderer
HAE-Patienten wirklich verbessert", sagte Henrik Boysen, Vorsitzender
des Patientenverbands für HAE in Dänemark.

"Wir freuen uns sehr, dass es nun möglich sein wird, dieses
Medikament in vielen Ländern auf den Markt zu bringen, wo bisher noch
kein zugelassenes Arzneimittel erhältlich ist."

Weitere Informationen über HAE finden Sie auf der Website
www.allabouthae.com.

Über CSL Behring

CSL Behring ist ein weltweit führender Anbieter von
Plasmaprotein-Biotherapeutika. Durch die Herstellung von sicheren und
wirksamen Plasmaderivaten und rekombinanten Medikamenten und damit
verbundener Dienstleistungen verbessert CSL Behring die
Lebensqualität von Patienten in aller Welt. Das umfassende Portfolio
lebensrettender Therapeutika des Unternehmens wird zur Behandlung von
Patienten, die unter Immunkrankheiten, Hämophilie,
von-Willebrand-Krankheit und anderen Gerinnungsstörungen sowie an
hereditärem Emphysem leiden, ebenso wie zur Prävention hämolytischer
Krankheiten bei Neugeborenen, für Herzchirurgie-Patienten,
Organtransplantationen und Patienten mit Verbrennungen eingesetzt.
Darüber hinaus betreibt CLB Behring ein eigenes Netzwerk von
Plasmaspendezentren, ZLB Plasma, das zu den weltweit grössten seiner
Art zählt. CSL Behring ist eine Tochtergesellschaft von CSL Limited,
einem weltweit tätigen biopharmazeutischen Unternehmen mit Sitz in
Melbourne, Australien. Weitere Informationen finden Sie unter
www.cslbehring.com.

Pressekontakt:
Sheila A. Burke
Director, Public Relations & Communications
Worldwide Commercial Operations
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