FDA verleiht Vtesse, Inc., "Breakthrough Therapy"-Status für VTS-270 bei Niemann-Pick-Erkrankung Typ C1

Kevin B. Johnson, Ph.D., ist seit Oktober 2015 Senior Director of
Regulatory Affairs bei Vtesse

Gaithersburg, Maryland (ots/PRNewswire) - Wie Vtesse, Inc.
(http://www.vtessepharma.com/), heute bekanntgab, hat die
US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) seinem
Medikamentenkandidaten VTS-270 zur Behandlung der
Niemann-Pick-Erkrankung Typ C1 (NPC) den "Breakthrough
Therapy"-Status verliehen. Sowohl die FDA als auch die Europäische
Arzneimittelagentur (EMA) hatten bislang VTS-270 den
Orphan-Drug-Status verliehen. Das Medikament befindet sich derzeit in
einer klinischen Phase-2b/3-Schlüsselstudie.

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Die FDA verleiht Unternehmen den "Breakthrough Therapy"-Status, um
die Entwicklung und Prüfung von Medikamentenkandidaten zu
beschleunigen, wenn erste klinische Untersuchungen darauf hindeuten,
dass das Medikament im Vergleich zu bestehende Therapien eine
deutliche Verbesserung zeigen kann. Mit diesem Status soll
sichergestellt werden, dass Patienten so früh wie möglich von
Therapien profitieren können, ohne die FDA-Standards für die
Zulassung neuer Medikamente zu ändern.

"Es ist zugleich belohnend und eine Bestätigung, dass die FDA
VTS-270 den 'Breakthrough Therapy'-Status verliehen hat. Wir sind der
Meinung, dass dies die erste wirksame Behandlung zur Verlangsamung
des Fortschreitens bzw. zur Stabilisierung der verheerenden Folgen
von NPC bei Kindern und Erwachsenen darstellen kann", sagte Dr. Ben
Machielse (http://www.vtessepharma.com/#!leadership-team/c1b0k),
President und Chief Executive Officer von Vtesse, Inc. "Dieser Status
wird gestützt durch aussagekräftige vorklinische und frühe klinische
Daten mit VTS-270, unter anderem aus der von den National Institutes
of Health (NIH) durchgeführten Phase-1-Studie. Wir hoffen, dass
dieser Status den Entwicklungs- und regulatorischen Prüfprozess
beschleunigen kann und die Patienten so früher von dem Medikament
profitieren."

Ebenfalls heute hat das Unternehmen bekanntgegeben, dass Kevin B.
Johnson (http://www.vtessepharma.com/#!leadership-team/c1b0k), Ph.D.,
M.B.A., seit Oktober 2015 als Senior Director of Regulatory Affairs
bei Vtesse arbeitet und in dieser Funktion den beschleunigten
regulatorischen Prozess für VTS-270 mit voranbringt. Dr. Johnson
bringt 23 Jahre Erfahrung in regulatorischen Angelegenheiten in den
Bereichen Biotechnologie und Pharmaindustrie mit. Sein Hintergrund
liegt im Management der globalen regulatorischen Strategie und
Produktentwicklung sowie der Zulassung neuer Medikamente und
Biologika für den klinischen Gebrauch durch FDA, EMA und andere
Aufsichtsbehörden. Vor seinem Beitritt zu Vtesse leitete Dr. Johnson
verschiedene regulatorische Programme für seltene Krankheiten und
Gentherapie bei Glaxo SmithKline (GSK).

"Wir sind begeistert, dass wir Kevin als Leiter für regulatorische
Angelegenheiten gewinnen konnten, insbesondere angesichts der
fortschreitenden klinischen und regulatorischen Prozesse für VTS-270.
Durch seine Erfahrung mit seltenen Krankheiten und in der
Biotechnologie ist er eine ideale Besetzung für uns. Außerdem
zeichnet er sich durch seine Leidenschaft aus eine klare Strategie
und die erforderlichen Details bei regulatorischen
Zulassungsverfahren geschickt zusammenzuführen", sagte Dr. Machielse.

Der "Breakthrough Therapy"-Status der FDA kommt mitten in der
klinischen Phase-2b/3-Schlüsselstudie, in der Vtesse VTS-270 zur
Behandlung von NPC untersucht. Für die klinische Studie plant Vtesse
insgesamt 51 Patienten an bis zu 20 Prüfzentren zu rekrutieren (in
den USA, der Europäischen Union und anderen Ländern). Weitere
Informationen zu der klinischen Phase-2b/3-Schlüsselstudie von Vtesse
finden Sie unter www.theNPCstudy.com.

"Der 'Breakthrough Therapy'-Status bedeutet, dass die FDA
umfangreiche Beratung bereitstellt und sich organisatorisch für die
beschleunigte Entwicklung von VTS-270 zur Behandlung von NPC
engagiert", sagte Dr. Johnson. "Dieses multidisziplinäre
Zusammenspiel mit der FDA hilft Vtesse bei der effizienten
Aufstellung und Durchführung der regulatorischen Strategie mit dem
Ziel die FDA-Zulassung für VTS-270 zu erhalten."

Informationen zu NPC

NPC ist eine progressive, irreversible, chronisch belastende - und
letztendlich tödlich verlaufende - genetische Erkrankung. Sie wird
verursacht durch eine Störung des Lipidtransports innerhalb der
Zelle, was zu übermäßiger Lipidansammlung in Gehirn, Leber und Milz
führt. VTS-270 ist das Produkt einer engen Zusammenarbeit zwischen
Forschern am National Center for Advancing Translational Sciences
(NCATS) der NIH und am Eunice Kennedy Shriver National Institute of
Child Health and Human Development (NICHD) mit Vtesse, Patienten und
Patienteninteressenverbänden im Rahmen eines Projekts, bei dem
Behandlungen für NPC erforscht wurden. VTS-270 hat bei Tierversuchen
nachweislich das Fortschreiten der Erkrankung deutlich verlangsamt
und in der klinischen Phase-I-Studie erste Anzeichen einer
Wirksamkeit gezeigt.

Informationen zu Vtesse

Vtesse, Inc. ist ein Unternehmen, das sich der Entwicklung von
Medikamenten für Patienten mit Erkrankungen widmet, die derzeit noch
nicht ausreichend behandelt werden. Vtesse arbeitet eng mit den NIH
und anderen führenden akademischen Institutionen zusammen, um
klinische Studien von VTS-270 zur Behandlung von NPC voranzutreiben
und vorklinische Erforschung und Entwicklung weiterer neuartiger
Medikamente für NPC und weitere lysosomale Speicherkrankheiten (LSKs)
durchzuführen. Vtesse wird von einem höchst erfahrenen Team geleitet,
das an der Entwicklung von mehr als 20 zugelassenen Medikamenten und
Impfstoffen beteiligt war. Sein Konsortium erfahrener Investoren,
darunter Alexandria Real Estate Equities, Inc., Bay City Capital LLC,
Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates und Pfizer Venture
Investments, hat eine Anfangsfinanzierung zugesagt, von der erwartet
wird, dass sie das Präparat durch die klinischen Schlüsselstudien
bringt. Der Firmensitz von Vtesse befindet sich in Gaithersburg
(Maryland, USA). Weitere Informationen finden Sie unter
www.vtessepharma.com.

Pressekontakt:
Kontaktperson im Unternehmen: Ravi Rao
Ph.D.
ravi@vtessepharma.com

Pressekontakt: Jamie Lacey-Moreira
PressComm PR
LLC
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jamielacey@presscommpr.com