Ergebnisse der internationalen Phase-I-Studie des rekombinanten Faktor-IX-Albuminfusionsproteins (rIX-FP) zeigen signifikante Verbesserung aller pharmakokinetischen Parameter bei Patienten mit schwere

St. Gallen, Schweiz (ots/PRNewswire) -

- Ergebnisse der im Rahmen des PROLONG-9FP-Studienprogramms durchgeführten
Phase-I-Studie belegen klinische Sicherheit und lassen auf verbesserte pharmakokinetische
Eigenschaften von rIX-FP im Vergleich zu gegenwärtig verfügbaren Therapieoptionen
schliessen

CSL Behring [http://www.cslbehring.com ] gab heute die Ergebnisse
einer Phase-I-Studie des rekombinanten
Faktor-IX-Albuminfusionsproteins (rIX-FP) bei Patienten mit schwerer
Hämophilie B bekannt. Die mündliche Präsentation der Ergebnisse
erfolgte im Rahmen eines Kongresses der Gesellscaft fur Thrombose-
und Hameostasegorschung (GTH) in der Schweiz. Dabei wurde deutlich,
dass rIX-FP für alle Patienten gut verträglich war und dass der
Wirkstoff aufgrund seiner längeren Halbwertszeit im Vergleich zu
aktuellen Faktor-IX-Therapieoptionen länger im Körper verbleibt.

CSL Behring entwickelt das Faktor-IX-Albuminfusionsprotein
gemeinsam mit seiner Muttergesellschaft CSL Limited
[http://www.csl.com.au ] zur Prophylaxe und Therapie von
Blutungsepisoden bei Patienten mit erblich bedingtem Faktor IX (FIX)
- Mangel im Rahmen des klinischen PROLONG-9FP-Studienprogramms.

"Hämophilie B ist eine seltene, aber sehr schwerwiegende
Gerinnungsstörung, die eine gewöhnliche Blutgerinnung verhindert und
daher der häufigen Infusion von Faktor-IX-Konzentraten bedarf, um die
Blutgerinnung zu normalisieren", so Dr. med. Elena Santagostino,
Ph.D., Professorin der medizinischen Fakultät für klinische und
experimentelle Hämatologie der Universität Mailand/Poliklinik IRCCS
Maggiore. "Aus den Ergebnissen dieser Studie geht hervor, dass rIX-FP
ein vielversprechender in der Prüfung befindlicher Wirkstoff zur
Verbesserung der prophylaktischen und bedarfsgerechten Behandlung von
Patienten mit Hämophilie B ist."

Im Rahmen der Analyse traten keine schwerwiegenden unerwünschten
Ereignisse (einschliesslich allergischer Reaktionen) auf. Ausserdem
wurden keinerlei Inhibitoren gegen Faktor IX oder Antikörper gegen
rIX-FP festgestellt. Die terminale Halbwertszeit (eine Kenngrösse
dafür, wie lange ein Wirkstoff im Körper nachweisbar ist) war mehr
als fünf Mal länger im Vergleich zu Werten der gegenwärtigen
rekombinanten FIX-Therapie. Die inkrementelle Recovery, der Bereich
unterhalb der Kurve (area under the curve, eine Kenngrösse für die
Gesamtexposition gegenüber einem bestimmten Wirkstoff) und Clearance
wiesen im Vergleich zu den Werten aus aktuellen rekombinanten
FIX-Therapie ebenfalls wesentliche Verbesserungen auf.

"Mit der Entwicklung dieses neuen rekombinanten Prüfpräparats
setzt CSL Behring seine langjährige Tradition innovative Therapien
zur Verbesserung des Behandlungserfolgs für Menschen mit seltenen
Blutungsstörungen anzubieten weiter fort", so Dr. Stefan Schulte,
Vice President Forschung und Entwicklung, CSL Behring. "Wir freuen
uns darauf, das Potenzial von rIX-FP für Patienten mit Hämophilie B
noch genauer zu untersuchen."

CSL Behring und CSL Limited haben das rIX-FP
Albuminfusionsprotein gezielt darauf ausgelegt, die Halbwertszeit von
Faktor IX zu verlängern bei gleichzeitig sehr guter Verträglichkeit
des Faktors. (und Schwierigkeiten hinsichtlich der Verträglichkeit zu
minimieren.) Dazu wird rekombinantes Albumin - ein Trägerprotein, das
sich durch eine lange Halbwertszeit in der Natur auszeichnet - als
Fusionspartner genutzt. Ein speziell für diesen Zweck entwickeltes
Verbindungsmolekül koppelt den rekombinanten Faktor IX an das
rekombinante Albumin, um so die Wirksamkeit von rIX-FP zu erhöhen.

Informationen zur Phase-I-Studie

Die Phase-I-Studie ist Bestandteil des klinischen
PROLONG-9FP-Programms und wurde in Form einer multizentrischen,
internationalen Open-Label-Studie zur Prüfung von rIX-FP bei
Patienten mit nachweislich schwerer Hämophilie B (FIX < oder = 2 %)
durchgeführt. Das Primärziel war die Untersuchung der Sicherheit von
rIX-FP bis zu 28 Tagen nach der intravenösen Injektion einer Dosis
von 25, 50 oder 75 IU/kg. Das Sekundärziel bestand in der
Untersuchung der pharmakokinetischen Eigenschaften von rIX-FP.
Weitere Informationen zu der Studie sind auf
http://www.clinicaltrials.gov verfügbar.

Informationen zu Hämophilie

Hämophilie ist eine erbliche Gerinnungsstörung, die sich in Form
spontaner oder verlängerter Blutungen bemerkbar macht, insbesondere
in Muskeln und Gelenken. Sie tritt fast ausschliesslich bei Männern
auf. Die Krankheit wird durch eine Störung bzw. einen Mangel an einem
Gerinnungsprotein, dem sogenannten Faktor VIII oder IX, verursacht.
Die häufigste Form der Krankheit ist als Hämophilie A oder klassische
Hämophilie bekannt und äussert sich durch einen fehlerhaften oder
fehlenden Gerinnungsfaktor VIII. Hämophilie B ist durch einen
fehlerhaften oder nicht vorhandenen Faktor IX gekennzeichnet.
Hämophilie A tritt in etwa 1 von 5.000 bis 10.000 Menschen auf.
Hämophilie B tritt in etwa 1 von 25.000 bis 50.000 Menschen auf. Die
empfohlene Behandlung von Patienten mit Faktormangel ist die
Faktor-Ersatztherapie.

Informationen zu CSL Behring

CSL Behring ist eines der weltweit führenden Unternehmen im
Bereich der Plasmaprotein-Biotherapeutika. In seinem Bemühen, die
Lebensqualität von Patienten zu verbessern, fertigt und vermarktet
CSL Behring ein Angebot sicherer und wirksamer aus Plasma gewonnener
und rekombinanter Produkte und damit verbundener Dienstleistungen.
Die Therapeutika des Unternehmens werden eingesetzt zur Behandlung
seltener Krankheiten wie Störungen des Immunsystems, Hämophilie, von
Willebrand Syndrom und andere Gerinnungsstörungen sowie zur
Behandlung von Patienten mit erblichem Emphysem. Weitere Produkte
finden Anwendung bei der Prävention von hämolytischen Krankheiten bei
Neugeborenen, in der Herzchirurgie, Organtransplantationen sowie in
der Behandlung von Verbrennungen. Mit CSL Plasma betreibt CSL Behring
eines der weltweit grössten Netzwerke für Plasmaspenden. CSL Behring
ist eine Tochtergesellschaft der CSL Limited, einem
Biopharmaunternehmen mit Sitz in Melbourne (Australien). Weitere
Informationen erhalten Sie auf http://www.cslbehring.com.

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