Fortschritte im Kampf gegen seltene Krankheiten / - GlaxoSmithKline verfolgt neuen Ansatz / - Eigene Geschäftseinheit fördert Innovation und Intuition / - Geschäftsführer erklärt die neue Strategie

München (ots) - GlaxoSmithKline (GSK) hat neue Details zu
Strategien und Schwerpunkten im Kampf gegen seltene Erkrankungen
bekannt gegeben. Im Mittelpunkt dieser Strategien steht eine eigene
Geschäftseinheit "Seltene Erkrankungen", die GSK im Februar 2010
gegründet hat. Geleitet wird diese Unit von Marc Dunoyer, dem
GSK-Geschäftsführer für den asiatisch-pazifischen Raum. Im Anschluss
an die Ankündigung einer neuen Forschungsallianz mit den
italienischen Forschungsinstituten "Fondazione Telethon" und
"Fondazione San Raffaele" skizzierte Dunoyer die Ziele seiner
Geschäftseinheit. Dabei erklärte er auch, welche Chancen für bislang
vernachlässigte Patientengruppen auf der ganzen Welt sich daraus
ergeben.

"GSK blickt auf eine erfolgreiche Geschichte bei der Erforschung
und Entwicklung so genannter Orphan Drugs zurück", erklärte Dunoyer.
"Entscheidend dafür waren individuelle Fähigkeiten, Forscherdrang und
vor allem ein tiefes Verständnis der Grundlagen der Entstehung von
Krankheiten. So haben wir zum Beispiel ein Medikament mit dem
Wirkstoff Nelarabin entwickelt, das gegen eine seltene Leukämieform
eingesetzt wird. Dieses Medikament war das Ergebnis des Einsatzes
einer einzigen Wissenschaftlerin, nämlich der Nobelpreisträgerin
Gertrude Elion. Ihren Einsichten verdanken wir es, dass wir das
Potenzial eines Moleküls erkannt haben, das heute einer kleinen
Patientengruppe zugute kommt, die dringend auf diese Behandlung
angewiesen ist" , so Dunoyer.

Nur jeder zehnte Patient wird behandelt

Dunoyer betonte, dass derzeit weniger als zehn Prozent der
Patienten, die unter seltenen Erkrankungen leiden, behandelt werden -
dies sei eine Herausforderung, aber auch eine Chance, um neue
Medikamente für diese Patienten verfügbar zu machen. Er zeigte sich
überzeugt davon, dass die GSK-Geschäftseinheit "Rare Diseases"
entscheidend dazu beitragen kann, neue wissenschaftliche Durchbrüche
im Kampf gegen solche Krankheiten zu erzielen.

Insgesamt gibt es rund 6.000 seltene Erkrankungen, von denen
jeweils nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen betroffen sind. Um
wirklich erfolgreich zu sein, ist es deshalb notwendig, sich zu
fokussieren. Marc Dunoyer: "Wir werden uns auf solche Krankheiten
konzentrieren, bei denen wir realistische Hoffnungen haben, deutliche
Fortschritte zu erzielen." Es sei nicht einfach, auszuwählen, auf
welche Krankheiten sich die Forschung konzentrieren soll - aber es
gebe ein systematisches Vorgehen, das die richtigen Entscheidungen
erleichtere. "Unser Ziel", so Dunoyer, "ist eine Liste von etwa 200
Krankheiten, die wir uns genauer ansehen. Diese Liste verändert sich
natürlich im Laufe der Zeit und wird nach dem Stand der
wissenschaftlichen Forschung aktualisiert."

Dazu sei es wichtig, so Dunoyer, eng mit den Experten der kleinen
wissenschaftlichen Gemeinde zusammen zu arbeiten, die es im Bereich
"Seltene Erkrankungen" gibt. Diese Leute verfügten über die
Informationen, etwa zu Ausbreitung und Schwere der Erkrankungen, die
eine Grundlage sind für die Entscheidungen von GSK. Weitere Faktoren
kämen hinzu, wie etwa das Potenzial eines neuen Medikamentes,
wirklich eine spürbare Verbesserung für die Patienten zu erreichen.

Suche nach den richtigen Molekülen

Der Erfolg der Erforschung seltener Krankheiten hängt nach
Dunoyers Überzeugung auch davon ab, die richtigen Moleküle
auszuwählen. Hier verfüge GSK über eine einzigartige Auswahl, denn
die Pipeline der "Rare Diseases" werde von Wissenschaftlern aus der
gesamten GSK-Organisation gefüllt. Dies eröffne seiner Unit die
Möglichkeit, nach Wirkstoffen für ein breites Spektrum seltener
Erkrankungen zu suchen. Dunoyer wies in diesem Zusammenhang auch
darauf hin, wie wichtig es sei, Allianzen mit externen Forschern zu
schließen. "Wir haben bereits etliche erfolgreiche Allianzen
geschlossen", so Dunoyer weiter, "etwa mit Prosensa und JCR
Pharmaceuticals - und wir werden auf dieser Zusammenarbeit im Dienste
der Wissenschaft aufbauen."

GlaxoSmithKline - eines der weltweit führenden forschenden
Arzneimittel- und Healthcare-Unternehmen - engagiert sich für die
Verbesserung der Lebensqualität, um Menschen ein aktiveres, längeres
und gesünderes Leben zu ermöglichen.

Originaltext: GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG
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