Hoffnung bei Progeria - Die bei Mäusen erfolgreiche Behandlung könnte in Kürze auch an Kindern getestet werden

Paris (ots/PRNewswire) - Fünf Jahre nach der
Identifizierung des für Progeria (eine seltene, schnelles und
frühzeitiges Altern hervorrufende Krankheit) verantwortlichen Gens,
hat ein spanisch-französisches Forschungsteam (Carlos Lopez-Otin und
Koll. - Universität Oviedo - und Nicolas Levy und Koll. -
Inserm/AP-HM, Marseille, Frankreich) eine erfolgreiche Behandlung der
Krankheit bei Mäusen nachweisen können. Diese, zwei bereits
existierende pharmakologische Moleküle vereinende Behandlung sollte
das Fortschreiten der bisher unheilbaren Krankheit verlangsamen.

Die Zulassung der Gesundheitsbehörden vorausgesetzt, könnte die
Behandlung in Kürze an 15 Kindern in Europa getestet werden. Dies
stellt für die von dieser Krankheit betroffenen Familien - und ganz
allgemein für das Verständnis des normalen Alterungsprozesses - einen
bedeutenden Fortschritt dar.

Von der Identifizierung des Gens bis zur Entwicklung der
Behandlung und dem geplanten klinischen Protokoll wurde die in der
Zeitschrift Nature Medicine veröffentlichte Arbeit finanziell von der
Association Française contre les Myopathies (Französische
Myopathie-Gesellschaft) und dank der französischen Telethon-Spenden
finanziert.

Die kürzlich an Mäusen belegte Behandlung beruht auf der
Kombination zweier existierender pharmakologischer Moleküle, nämlich
eines Statins (zur Behandlung und Vorsorge der Arteriosklerose und
kardiovaskulärer Risiken indiziert) und eines Aminobisphosphonats
(indiziert bei Osteoporose). Die französisch-spanischen
Wissenschaftler zeigten, dass die Behandlung die Auswirkungen der
Krankheit lindern und die Lebenserwartung signifikant erhöhen kann.

Wie bereits zuvor von Nicolas Levys Team, das das Gen im Jahre
2003 erstmals identifizierte, nachgewiesen, ist Progeria auf die
Ansammlung eines verkürzten Proteins, des Progerins, in der Zelle
zurückzuführen, dessen Toxizität mit der Anwesenheit einer Fettsäure
einhergeht, die an dem Protein gebunden bleibt (während sie aus
normalen Zellen entfernt wird). Um die Toxizität des Progerins zu
verhindern untersuchten die Wissenschaftler den Syntheseweg der
Fettsäure. Und in der Tat weiss man von bestimmten pharmakologischen
Molekülen, dass sie bestimmte Etappen dieser Synthese blockieren.

Nach mehreren Versuchen stellten die Forscher fest, dass eine
Kombination eines bestimmten Statins und eines Aminobisphosphonats
die Bindung der Fettsäure an das Progerin behindert und somit dessen
Toxizität verringert. Da das Progerin infolgedessen weniger toxisch
ist, entwickelt sich die Krankheit langsamer.

Nach diesen ermutigenden Ergebnissen wurde auf der Grundlage
dieser Behandlung unter der Leitung von Nicolas Levy in Marseille
(Frankreich) ein klinisches Protokoll erstellt, das demnächst
umgesetzt werden soll. Es wird 3 Jahre dauern und betrifft 15 der 25
an Progeria erkrankten Kinder in Europa. Ziel des Protokolls ist es,
den Ablauf der Krankheit zu verlangsamen und, soweit möglich, die
Lebenserwartung, die bei den betroffenen Kindern derzeit sehr
begrenzt ist, zu verlängern.

Der in Nature Medicine veröffentlichte Artikel steht unter
http://dx.doi.org/10.1038/nm.1786 zur Verfügung.

Originaltext: AFM-Association Francaise contre les Myopathies
Digitale Pressemappe: http://www.presseportal.de/pm/71873
Pressemappe via RSS : http://www.presseportal.de/rss/pm_71873.rss2

Pressekontakt:
Ansprechpartner für die Presse: AFM: Estelle Rozine Assaf, Tel.:
+33-1-69-47-12-78, E-Mail: presse@afm.genethon.fr, Inserm: Priscille
Riviere, Tel.: +33-1-44-23-60-97, E-Mail: presse@inserm.fr.